Препарат компании AVROBIO для лечения болезни Гоше получил статус орфанного
Пт, 01 Нояб 2019
103
Препарат компании AVROBIO для лечения болезни Гоше получил статус орфанного

FDA присвоило препарату генной терапии AVR-RD-02 компании AVROBIO статус орфанного лекарственного средства для лечения болезни Гоше.

Исследовательский препарат AVR-RD-02 состоит из гемопоэтических стволовых клеток, генетически модифицированных для экспрессии глюкоцереброзидазы, дефицитного фермента у пациентов с болезнью Гоше.

В настоящее время компания AVROBIO осуществляет набор пациентов для участия в клинических исследованиях препарата AVR-RD-02 I/II фазы, где будет оцениваться безопасность и эффективность лекарственного средства среди пациентов с болезнью Гоше.

Источник: clinical-pharmacy.ru

Похожие статьи

Рубрики

Топ 10 за все время