Компания «Рош» представила новые данные исследования SUNFISH по препарату рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии
Вт, 17 Дек 2019
255
Компания «Рош» представила новые данные исследования SUNFISH по препарату рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии

- В исследовании продемонстрированы статистически значимые улучшения у всех участников, находившихся на терапии, — пациентов со СМА 2-го и 3-го типа.

- На данный момент ни в одном исследовании рисдиплама не было обнаружено связанных с препаратом сигналов по безопасности, которые бы привели к приостановке исследования.

- Результаты SUNFISH будут переданы в органы здравоохранения по всему миру. 

Международная инновационная компания в области здравоохранения «Рош» сообщила о результатах клинического исследования II фазы SUNFISH, в котором изучается применение препарата рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2-го и 3-го типа. В исследовании была достигнута первичная конечная точка — изменение от исходного уровня по шкале моторной функции MFM-32 (Motor Function Measure 32) после 1 года лечения препаратом в сравнении с плацебо. Профиль безопасности рисдиплама остался без изменений, новых сигналов по безопасности в исследовании не выявлено. 

«Результаты, достигнутые в рамках этого клинического исследования, имеют особое значение для пациентов со СМА 2-го и 3-го типа, ведь сегодня в большинстве они не получают необходимого лечения, — отмечает Леви Гарруэй, главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов “Рош”. — SUNFISH — одно из самых крупных плацебо-контролируемых исследований по СМА 2-го и 3-го типов. Мы благодарны пациентскому сообществу за сотрудничество и планируем представить полученные результаты в органы здравоохранения, чтобы люди со СМА смогли получить необходимое лечение как можно скорее». 

Рисдиплам (RG7916) — исследуемый модификатор сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Подробные результаты исследования SUNFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских конгрессов. 

Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания. 

Ссылки

[1] Lainie Friedman Ross et al.  NEOREVIEWS Vol. 20 No. 8 August 01, 2019 pp. e437-e451. Доступ: https://neoreviews.aappublications.org/content/20/8/e437.long.
[2] Фонд «Семьи СМА». О СМА. Доступ: http://f-sma.ru/310.html#cut.

[3] Cure SMA. About SMA. Доступ: www.curesma.org/sma/about-sma

Оригинал

https://www.roche.ru/ru/media/novosti/news-2019-11-21-sunfish.html

Пресс-релиз

Похожие статьи

Рубрики

Топ 10 за все время