О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

Новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза продемонстрировал положительные результаты в клиническом исследовании
Пт, 07 Июнь 2019
176
Новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза продемонстрировал положительные результаты в клиническом исследовании

Новый препарат для терапии бокового амиотрофического склероза продемонстрировал эффективность в клинических исследованиях I фазы.  Согласно предварительным данным, экспериментальное лекарственное средство BIIB067 позволяет добиться замедления прогрессирования заболевания у пациентов с мутацией гена SOD1.

Мутации в гене SOD1 могут привести к неправильному сворачиванию белка, экспрессируемого геном. У пациентов наблюдается потеря контроля над мышцами, которая приводит к параличу и смерти. Среди всех диагностированных случаев БАС около 10% вызвано наследственными мутациями, а среди них около 20% связаны с мутациями в гене SOD1.

Препарат BIIB067 представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который связывается с микро-РНК SOD1. Его действие направлено на сокращение выработки белка SOD1.

В клиническом исследовании приняло участие 50 пациентов с БАС и мутацией в гене SOD1. Все они на протяжении трех месяцев получали экспериментальный препарат в различных дозировках или плацебо с помощью люмбарной пункции.

Согласно полученным данным, у 10 пациентов, получавших лекарственное средство в  наибольшей дозировке, наблюдалось снижение уровня белка SOD1 в спинномозговой жидкости на 37% по сравнению с теми, кто получал плацебо. Исследователи считают, что снижение уровня белка SOD1 может привести к сохранению двигательных нейронов и замедлению прогрессирования заболевания.

 

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6