О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

Генная терапия гемофилии компании BioMarin Pharmaceutical может получить одобрение в США
Чт, 20 Июнь 2019
136
Генная терапия гемофилии компании BioMarin Pharmaceutical может получить одобрение в США

Фармацевтическая компания BioMarin Pharmaceutical ожидает одобрения FDA своей генной терапии гемофилии А. При данном заболевании в организме пациента отсутствует фактор VIII, из-за чего при кровотечениях кровь не сворачивается. 

Генная терапия ValRox предполагает однократное введение функционального гена, восстанавливающего работу фактора VIII. При традиционной терапии пациент нуждается в еженедельном введении препаратов, иногда более частом. Стоимость годовой терапии может достигать 200 тысяч долларов в год.

Согласно полученным в исследовании результатам, после однократного введения ValRox эффективность терапии сохраняется как минимум три года. Затем уровень фактора VIII в крови снижался, но находился на приемлемом уровне.

Пока генная терапия компании BioMarin Pharmaceutical не получила одобрения. Одна из возможных причин – постепенное снижение уровня фактора VIII. В случае положительного решения регуляторов компания BioMarin Pharmaceutical может полностью изменить ситуацию на рынке лечения гемофилии А.

 

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner4
    banner5
    banner6
  • banner1 1
    banner2
    banner3