О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

«Для генной терапии производство стало неразрешимой задачей»
Сб, 15 Июнь 2019
133
«Для генной терапии производство стало неразрешимой задачей»

Перспективные медицинские стартапы, сулящие терапию от неизлечимых ныне болезней, привлекли около $13 млрд. В лабораториях они показывают удивительные результаты, но буквально все рискуют прогореть из-за пока непреодолимого препятствия — производства.

С генной терапией связывают прогресс в лечении многих неизлечимых сейчас заболеваний, включая болезнь Альцгеймера. Первые препараты стоят сотни тысяч долларов, а сама отрасль привлекла около $13 млрд. Однако, как считает Business Insider, вся отрасль может превратиться в пузырь. Сейчас масштабирование производства — неразрешимая задача.

Генной терапией называют совокупность методик по «настройке» клеток тела для противостояния определенным болезням. Первый одобренный в США препарат Onpattro предназначен для борьбы с транстиретиновым амилоидозом. Он работает на основе методики РНК-интерференции, а годичный курс обойдется в $450 000.

К сожалению, такая цена отражает не только уникальный характер предложения, но и сложности в масштабировании.

Тони Хури из консультационной компании Project Farma описывает проблемы отрасли, прибегая к аналогии. Представьте, что вы печете вкуснейшие пирожки для родственников — мешая тесто руками и в кухонной духовке. Если поступит заказ на 10 000 булочек, все эти процессы придется поменять, но это хотя бы возможно для большинства рецептов. Однако в генной терапии способа «масштабировать рецепт» пока не придумали. Как и способа ускорить синтез вирусов направленного действия.

Это главная причина того, что стартапы чаще ищут способы излечить редкие заболевания. А также того, что генная терапия рискует никогда не стать «оружием выбора». А пока подход остается необычным, регуляторы предъявляют максимально жесткие требования. Это означает десятилетний цикл разработки — и соответствующий ценник в случае успеха, который мешает предложить терапию большему числу пациентов. Круг замыкается.

Впрочем, пока на рынке заключаются сделки на сотни миллионов и миллиарды долларов — и, видимо, гиганты фармацевтики надеются разорвать замкнутый круг и вывести технологию в свет.

BI приводит в своем материале самые показательные примеры. Лондонская MeiraGTx заключила с Johnson & Johnson партнерство на $440 млн, намереваясь исследовать новые методы производства. Компанию Spark Therapeutics швейцарский фармацевтический гигант Roche купил за $5 млрд. А создатели компании Paragon Bioservices получили $1,2 млрд от изготовителя лекарств Catalent.

Такие суммы тоже отражают не только перспективы, но и цены в этой индустрии. Например, арендовать мощности на стороне и синтезировать лекарства для начала клинических испытаний стоит около $7,4 млн. Однако, как указывает топ-менеджер Mustang Bio Кнут Нисс, это все равно вдвое дешевле, чем организовать свое производство.

Оптимисты считают, что перелом обязательно наступит — стоит лишь подтвердить эффективность терапии. Они напоминают о нелегкой дороге на медицинский рынок моноклональных антител (MAB). Первоначально производители наталкивались на все новые и новые барьеры в попытке наладить стабильный выпуск, а теперь MAB — основа целого ряда препаратов против рака, которые продаются по всему миру.

Источник: hightech.plus

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner4
    banner5
    banner6
  • banner1 1
    banner2
    banner3