В начале следующего года может быть одобрена новая генная терапия
Чт, 16 Нояб 2017
82
В начале следующего года может быть одобрена новая генная терапия

Генная терапия Luxturna, разработанная биотехнологической компанией Spark Therapeutics, может быть одобрена FDA уже в январе 2018 года. Luxturna предназначена для лечения пациентов, потерявших зрение из-за мутации в гене RPE65. Дефектный ген не может производить определенный белок в достаточном количестве. У пациентов прогрессирует дистрофия сетчатки, что постепенно приводит к потере зрения.

Терапия Luxturna поставляет функциональную копию гена RPE65, которая может производить недостающий белок. Согласно результатам клинических исследований, генная терапия позволила добиться улучшения зрения у 90% пациентов на период до трех лет.

Эксперты предполагают, что стоимость терапии будет очень высокой. Пока что компания Spark Therapeutics не называла точную стоимость, но возможно она превысит 1 миллион долларов на одного пациента. Данная патология, из-за которой пациент лишается зрения по причине мутации в гене RPE65, считается очень редкой. В США насчитывается не более трех тысяч пациентов с таким диагнозом.

Похожие статьи

Рубрики

Топ 10 за все время