Препарат генной терапии компании Novartis рекомендован экспертами FDA
Чт, 20 Июль 2017
222
Препарат генной терапии компании Novartis рекомендован экспертами FDA

Эксперты Консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам FDA единогласно одобрили терапию препаратом tisagenlecleucel-T (CTL019) компании Novartis, предназначенным для лечения острого лимфобластного лейкоза. Окончательное решение FDA должно вынести в октябре текущего года.

Данная терапия основана на технологии  CAR-T, предполагающей модификацию иммунных клеток пациента путем добавления к Т-клеткам химерного антигенного рецептора. Измененные иммунные клетки вводятся в организм пациента, где они целенаправленно уничтожают раковые клетки. 

Препарат одобрен для применения у пациентов в возрасте от 3 до 25 лет, страдающих рецидивным/рефрактерным B-клеточным острым лимфобластным лейкозом. Компания представила для рассмотрения экспертам результаты клинического исследования  II фазы, согласно которым 82% пациентам, получавшим терапию CTL019, удалось достигнуть полной ремиссии или полной ремиссии с неполным восстановлением показателей гемограммы через 3 месяца.  У 48% пациентов наблюдался синдром высвобождения цитокинов 3 или 4 степени, хотя в ходе исследования не было зарегистрировано смертельных исходов, связанных с осложнениями.

Однако следует отметить, что при высокой эффективности генной терапии она сопровождается развитием тяжелых побочных эффектов. В связи с этим компания планирует ограничить количество клиник, в которых будет доступна терапия поле одобрения.

Источник: clinical-pharmacy.ru

Похожие статьи

Рубрики

Топ 10 за все время