Представлены результаты первого клинического исследования редактирования генома на основе нуклеазы белкового домена "цинковые пальцы"
Пт, 21 Сен 2018
165
Представлены результаты первого клинического исследования редактирования генома на основе нуклеазы белкового домена "цинковые пальцы"

Ученые представили результаты первого клинического исследования редактирования генома на основе нуклеазы белкового домена "цинковые пальцы". Исследователи провели оценку препарата SB-913, который является кандидатом для проведения генного редактирования.

SB-913 разработан для того чтобы точно редактировать ДНК клеток внутри организма, внедряя в гепатоциты генетическую последовательность, кодирующую фермент идуронат-2-сульфатаза, который отсутствует у пациентов с мукополисахаридозом второго типа. При отсутствии данного фермента у пациентов накапливаются токсичные гликозаминогликаны, такие как дерматансульфат и гепарансульфат, которые вызывают широкий спектр симптомов, которые влияют на многочисленные системы органов и сокращают вероятную продолжительность жизни.

При использовании средней дозировки общие показатели гликозаминогликанов в моче снизились на 51% за 16 недель, при этом дерматансульфат снизился на 32% и гепарансульфат на 61%. Ученые отмечают, что все пациенты продолжали заместительную ферментную терапию при мукополисахаридозе второго типа.

Ученые начали проводить новые исследования с использованием более высокой дозировки. Двум пациентам в данной когорте уже ввели увеличенную дозировку SB-913 и первичные данные будут доступны в этом году.

Источник: FierceBiotech, Sangamo slides on first genome-editing trial results 
Опубликовано: https://www.univadis.ru 

 

Похожие статьи

Рубрики

Топ 10 за все время