Представлены новые результаты клинического исследования III фазы препарата тафамидис для лечения транстиретиновой семейной амилоидной кардиомиопатии
Пт, 18 Янв 2019
242
Представлены новые результаты клинического исследования III фазы препарата тафамидис для лечения транстиретиновой семейной амилоидной кардиомиопатии

 На Секции новейших клинических испытаний 22-й Ежегодной научной конференции Американского общества по сердечной недостаточности были представлены результаты анализа чувствительности и post-hoc анализа. Результаты новых анализов смертности от всех причин свидетельствовали в пользу препарата тафамидис во всех подгруппах.

В подгруппах пациентов с кардиомиопатией, обусловленной транстиретином дикого типа и наследственной формой заболевания, наблюдалось снижение риска смерти на 29% и 31%, соответственно.

Компания Pfizer Inc. объявила о том, что дополнительный анализ чувствительности и post-hoc анализ, проведенные в рамках исследования III фазы препарата тафамидис для лечения транстиретиновой семейной амилоидной кардиомиопатии (ATTR-ACT), предоставили дополнительную информацию о действии препарата для подгрупп пациентов с кардиомиопатией, обусловленной транстиретином дикого типа и наследственной формой заболевания, а также подгрупп пациентов с ХСН I, II и III ФК NYHA1. Тафамидис — это единственный экспериментальный препарат, который успешно прошел исследование III фазы, оценивающее его безопасность и эффективность для лечения транстиретиновой семейной амилоидной кардиомиопатии1. АТТР-КМП — это редкое плохо диагностируемое смертельное заболевание, связанное с прогрессирующей сердечной недостаточностью, для которого в настоящее время отсутствуют одобренные фармакологические методы лечения2. 

Результаты исследования были представлены на секции новейших клинических испытаний 22-й Ежегодной научной конференции Американского общества по сердечной недостаточности в городе Нэшвилл, штат Теннесси. Первичные результаты были представлены 27 августа 2018 года на Конгрессе Европейского общества кардиологов ESC 2018 в Мюнхене (Германия) и одновременно опубликованы в Интернете в журнале New England Journal of Medicine (NEJM) («Медицинский журнал Новой Англии»).

Расширенные первичные результаты показали, что по сравнению с плацебо применение тафамидиса в течение 30 месяцев значительно снижает комбинацию показателей смертности от всех причин и частоту госпитализации, связанной с сердечно-сосудистыми проявлениями заболеваниями, у пациентов с АТТР-КМП «дикого типа» и наследственной формой  заболевания (P = 0,0006).1 Новый анализ чувствительности также продемонстрировал значительное снижение комбинации смертности от всех причин и частоты госпитализации по всем причинам в течение 30 месяцев по сравнению с плацебо (P = 0,0088).1

Кроме того, по сравнению с плацебо препарат тафамидис снижает риск смерти от всех причин во всех подгруппах (заболевание «дикого типа», наследственное заболевание и функциональные классы NYHA I, II и III). Сюда относится снижение риска смерти, наблюдаемого в подгруппе с заболеванием «дикого типа» (ОР 0,71; 95 % ДИ [0,474, 1,052]) и наследственным заболеванием (ОР 0,69; 95% ДИ [0,408,1,167]) на 29% и 31%, соответственно.1 В подгруппах с АТТР-КМП «дикого типа» и наследственным заболеванием тафамидис по сравнению с плацебо на 30-м месяце исследования последовательно сократил  ухудшение в тесте с шестиминутной ходьбой (P <0,0001), который отражает функциональные возможности и качество жизни, измеренных с помощью общей оценки Канзасского опросника для пациентов с кардиомиопатией. Препарат также хорошо переносился, и при этом наблюдаемый профиль безопасности был сопоставим с плацебо.1

«Эти дополнительные данные также подтверждают, что препарат тафамидис является перспективным вариантом лечения для людей с АТТР-КМП «дикого типа» или наследственным заболеванием, — говорит Бренда Куперстоун (Brenda Cooperstone), старший вице-президент и начальник отдела по развитию, главный специалист отдела препаратов для лечения редких заболеваний и отдела разработки глобальных продуктов компании Pfizer. — Мы с нетерпением ждем возможности получить больше информации благодаря дальнейшему анализу в рамках этого исследования и продолжаем работу с регулирующими органами разных стран, чтобы сделать этот препарат доступным для пациентов».

 «Получив статистически значимые результаты первичного анализа исследования III фазы ATTR-ACT, мы стремились глубже изучить эффективность препарата тафамидис в этих ключевых подгруппах пациентов, — сказал Мэттью С. Морер (Mathew S. Maurer), главный врач Центра по изучению гипертрофической кардиомиопатии (HCM) при Пресвитерианской больнице Нью-Йорка/Медицинском центре Колумбийского университета, представляя результаты исследования ATTR-ACT на Ежегодной конференции HFSA 2018. — Результаты этих дополнительных анализов подтверждают результаты, представленные на Конгрессе ESC 2018 и опубликованные несколько недель назад в журнале New England Journal of Medicine, подчеркивая важность повышения осведомленности об этом потенциально смертельном заболевании и важность диагностирования заболевания на более ранней стадии».

Учитывая серьезность заболевания и отсутствие альтернатив лечения, компания Pfizer утвердила расширенный доступ к протоколу лечения тафамидисом пациентам, страдающим АТТР-КМП, которые могут извлечь пользу от лечения до одобрения препарата надзорными органами. Протокол расширенного доступа опубликован на сайте clinicaltrials.gov (NCT02791230), а дополнительную информацию о подаче заявки можно найти на сайте www.pfizercares.com. Доступ к этим программам может отличаться в зависимости от страны; медицинским работникам рекомендуется связаться с местным медицинским отделением компании Pfizer для получения дополнительной информации. Заинтересованным пациентам, страдающим АТТР-КМП, следует обратиться к своему лечащему врачу для обсуждения целесообразности прохождения лечения тафамидисом.

В 2012 году тафамидис получил статус орфанного препарата для лечения АТТР-КМП как в ЕС, так и в США, а также в 2018 году в Японии. В июне 2017 года и в мае 2018 года, соответственно, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) постановило ввести для тафамидиса ускоренную процедуру рассмотрения заявки на регистрацию со статусом принципиально нового, прорывного ЛС в терапии АТТР-КМП. Кроме того, в марте 2018 года Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии присвоило препарату статус SAKIGAKE («инновационный, первый»). 

В 2017 году тафамидис (Виндакель™) был зарегистрирован в Российской Федерации. Он является первым и единственным лекарственным препаратом в РФ с зарегистрированным показанием «Для лечения транстиретинового амилоидоза у взрослых с клинически выраженной полинейропатией с целью задержки развития нарушений в периферических нервах».

Ссылки на источники:

[1] Data on file. Pfizer Inc. New York, NY.

2 Rapezzi C, Quarta CC, Riva L, et al. Transthyretin-related amyloidoses and the heart: a clinical overview. Nat Rev Cardiol. 2010;7:398-408.

3 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Guideline of transthyretin related hereditary amyloidosis for clinicians. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:31.

4 Pfizer Inc. Rare disease. http://www.pfizer.com/health-and-wellness/health-topics/rare-diseases/areas-of-focus. Accessed September 13, 2018.

Пресс-релиз

 

Похожие статьи

Рубрики

Топ 10 за все время