FDA одобрило лекарственное средство Галафолд (мигаластат) для лечения болезни Фабри
Ср, 22 Авг 2018
184
FDA одобрило лекарственное средство Галафолд (мигаластат) для лечения болезни Фабри

FDA одобрило препарат Галафолд / Galafold (мигаластат / migalastat) компании Amicus Therapeutics, предназначенный для лечения болезни Фабри у взрослых пациентов с генетической мутацией, которая с помощью лабораторных тестов определяется как чувствительная к лечению мигаластата. 

Болезнь Фабри является редким генетическим заболеванием из группы лизосомных болезней накопления. Причиной его развития является мутация гена лизосомального фермента α-галактозидазы А (α-ГА). У пациента в кровеносных сосудах, почках, сердце и других органах происходит накопление глоботриариселцерамида (GL-3).

До сих пор лечение болезни Фабри заключалось в проведении заместительной терапии ферментом, который отсутствует или не вырабатывается в нужном количестве. Препарат Галафолд (мигаластат) увеличивает активность дефицитного фермента.

Эффективность  лекарственного средства была продемонстрирована в шестимесячном плацебо-контролируемом клиническом исследовании с участием 45 взрослых пациентов, страдающих болезнью Фабри. У участников, принимавших мигаластат в течение шести месяцев, наблюдалось более существенное снижение уровня глоботриариселцерамида (GL-3) в кровеносных сосудах почек по сравнению с плацебо.

Наиболее частыми побочными реакциями, связанными с приемом препарата, были головная боль, назофарингит, инфекция мочевых путей, тошнота и лихорадка.

Источник: fda.gov

 

Похожие статьи

Рубрики

Топ 10 за все время