О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

В Европе рекомендован к одобрению препарат патисиран для лечения редкого заболевания
Пт, 31 Авг 2018
123
В Европе рекомендован к одобрению препарат патисиран для лечения редкого заболевания

Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) EMA рекомендовал к одобрению препарат патисиран (patisiran) компании Alnylam Pharmaceuticals, предназначенный для лечения наследственного транстиретин-опосредованного (hATTR) амилоидоза у взрослых, страдающих полинейропатией 1 или 2 стадии.

Данное тяжелое врожденное заболевание часто заканчивается летальным исходом. Развивается оно из-за мутации в гене TTR, кодирующем белок транстиретин, который вырабатывается печенью. Мутации приводят к аномальному накоплению амилоидных белков, поражающему органы и ткани. hATTR-амилоидоз диагностирован примерно у 50 тысяч человек по всему миру. После постановки диагноза продолжительность жизни в среднем составляет 4,7 года и 3,4 года у пациентов с кардиомиопатией.

Препарат патисиран нацелен на транстиретин. Он блокирует его выработку, что способствует уменьшению накопления амилоидных белков и обеспечивает их выведение из периферических тканей.

Эффективность и безопасность лекарственного средства оценивались в ходе клинического исследования APOLLO. Часть пациентов получала патисиран 1 раз в 3 недели на протяжении 18 месяцев, остальные – плацебо. Согласно полученным данным, использование лекарственного средства привело к улучшению параметров нейропатии, качества жизни, способности передвигаться, нутритивного статуса и симптомов реакции автономной нервной системы по сравнению с плацебо.

Компания также подала заявку на регистрацию в FDA. В случае одобрения препарат патисиран будет продаваться под торговым наименованием Онпаттро (Onpattro).

Источник: clinical-pharmacy.ru

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6