О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

В Европе одобрена генная терапия для лечения пациентов с бета-талассемией
Ср, 17 Апр 2019
134
В Европе одобрена генная терапия для лечения пациентов с бета-талассемией

Комитет по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use — CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency — EMA) рекомендовал предоставить условное одобрение препарату Зинтегло (Zynteglo) компании Bluebird Bio, предназначенному для терапии пациентов в возрасте 12 лет и старше, страдающих бета-талассемией.

Действующее вещество препарата – это аутологичные CD34+-клетки, кодирующие ген β-T87Q-глобина. Бета-талассемия является редким наследственным заболеванием крови, при котором развивается тяжелая анемия. Препарат предназначен для использования у пациентов, нуждающихся в регулярных переливаниях крови и у которых нет подходящих доноров для трансплантации стволовых клеток.

Препарату Зинтегло присвоен статус орфанного лекарственного средства.

Источник: clinical-pharmacy.ru

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6