О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

Препарат патисиран для лечения редкого заболевания достиг конечных целей исследования
Сб, 07 Окт 2017
54
Препарат патисиран для лечения редкого заболевания достиг конечных целей исследования

Компании Sanofi Genzyme и Alnylam Pharmaceuticals сообщили о получении положительных результатов в клиническом исследовании экспериментального препарата патисиран (patisiran) на основе технологии  РНК-интерференции (RNAi), где он изучался в качестве средства для лечения наследственного ATTR-амилоидоза с полиневропатией.

Исследование достигло первичной конечной точки и всех вторичных точек. Полученные результаты станут основой для заявки на одобрение препарата патисиран, которую компании планируют подать в конце текущего года в регуляторные органы США и Евросоюза.

В испытании APOLLO приняло участие 225 пациентов с наследственным ATTR-амилоидозом и невропатией. Часть пациентов получала патисиран в дозе 0,3 мг/кг 1 раз в три недели в течение 18 месяцев, остальные – плацебо. Согласно полученным данным, спустя 18 месяцев терапии средняя величина изменения по сравнению с исходным уровнем показателя по модифицированной шкале невропатических нарушений (mNIS+7) была значительно ниже в группе пациентов, получавших препарат патисиран, по сравнению с группой плацебо.

Наследственный транстиретин-опосредованный (hATTR) амилоидоз является тяжелым заболеванием, вызываемым мутациями гена TTR. У пациентов развивается неуправляемая периферическая сенсорная нейропатия, вегетативная невропатия и/или кардиомиопатия. После появления симптомов продолжительность жизни пациента составляет от 2,5 до 15 лет. Единственными одобренными вариантами лечения на данный момент является трансплантация печени на ранней стадии заболевания и терапия препаратом тафамидис.

Источник: clinical-pharmacy.ru

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6