О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

Компания "Мерк Сероно" выводит на российский рынок препарат Куван
Сб, 01 Нояб 2014
1102
Компания "Мерк Сероно" выводит на российский рынок препарат Куван

"Мерк Сероно" (Merck Serono), биофармацевтическое подразделение компании "Мерк", объявило о выводе на российский рынок препарата Куван®. На XIII Всероссийском Конгрессе "Инновационные технологии в педиатрии и педиатрической хирургии" прошло заседание международных экспертов по современным методам диагностики и лечения пациентов с фенилкетонурией (ФКУ), на котором широкой медицинской общественности был представлен препарат Куван®.

Роджер Янссенс (Rogier Janssens), директор подразделения "Мерк Сероно" в России и СНГ сообщил: "Для регистрации препарата Куван® в России проводилось клиническое исследование, в котором были доказаны его безопасность и эффективность, и теперь мы рады объявить, что у пациентов появилась возможность фармакологического лечения".

Куван® (сапроптерина дигидрохлорид) - первый препарат, который показан в комбинации с диетой при лечении гиперфенилаланинемии (ГФА) вследствие дефицита тетрагидробиоптерина (BH4) или вследствие фенилкетонурии (ФКУ).

Фенилкетонурия – это врожденное генетическое заболевание, вызванное дефектом или дефицитом фермента фенилаланин гидроксилазы (PAH), необходимого для метаболизма фенилаланина, незаменимой аминокислоты, содержащейся в белковой пище. Если пациент с ФКУ своевременно не диагностирован или не соблюдает диету с пониженным содержанием фенилаланина, это приводит к накоплению фенилаланина в крови и тканях головного мозга в высоких концентрациях, что в дальнейшем клинически выражается в задержке умственного развития, повреждении головного мозга, а также психическим, неврологическим и когнитивным расстройствам.

Во многих странах мира внедрены национальные программы скрининга новорожденных, которые позволяют выявить детей с наследственными заболеваниями, включая ФКУ3. До настоящего времени терапевтические возможности были ограничены исключительно диетой на протяжении всей жизни, что ухудшает качество жизни. На данный момент в России зарегистрированы более 3000 пациентов с ГФА, выявленных в ходе неонатального скрининга, который проводится в стране с 1986 г.

"Обсуждение вопросов диагностики и лечения орфанных заболеваний в настоящее время находится в фокусе общественности. Проблематику обсуждают средства массовой информации, широкая общественность, представители пациентских организаций. Министерство здравоохранения РФ также работает над решением проблем пациентов с редкими наследственными заболеваниями. Появление нового препарата для лечения фенилкетонурии (ФКУ) давно ожидалось как специалистами, так и пациентами. Применение существующих методов позволило пациентам с данным нарушением обмена веществ значительно улучшить социализацию и предотвратить тяжелую инвалидизацию. Появление сапроптерина (Кувана) поможет значительно улучшить качество жизни и долговременный прогноз состояния здоровья пациентов с ФКУ. Специалисты, безусловно, заинтересованы в оказании квалифицированной помощи с учетом современных международных подходов к лечению заболеваний". – отметил Главный внештатный генетик МЗ РФ, Профессор С.И. Куцев.

"Куван® является важным препаратом для пациентов, у которых нарушен синтез кофермента PAH - BH4, важного компонента различных стадий метаболизма. Кроме того, не менее 30% пациентов с ФКУ могут расширить диетические ограничения при применении Кувана. Результаты недавно проведенного клинического исследования подтвердили, что новый препарат может быть эффективен у 1000 пациентов в России", - сказал профессор Фридрих Трефц (Friedrich Trefz), врач Медицинского центра здоровья женщин, детей и подростков (Medical Center for Health of Women, Children and Adolescents), Гаммертинген, Германия.

Амайя Белангер-Квитана (Amaya Belanger-Quintana), Доктор наук, Член Испанской ассоциации врожденных дефектов метаболизма (Association of Inborn Errors of Metabolism, AECOM), подчеркнула: "В Испании сапроптерин (Куван) применяется с 2002 года во всех возрастных группах, включая новорожденных. Мы никогда не наблюдали серьезных побочных эффектов и, в целом, опыт был очень позитивным, включая значимое число пациентов, которые больше не нуждаются в строгой диете. Даже те пациенты, у которых не удалось полностью отменить диету, смогли удвоить количество натурального белка в диете. В настоящее время уже существует ряд публикаций, описывающий этот позитивный эффект в дополнении влияния на качество жизни пациента".

Источник: pharmbiz.ru

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner4
    banner5
    banner6
  • banner1 1
    banner2
    banner3