О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

Глобальное здравоохранение стоит на пороге ключевых поворотных моментов
Чт, 03 Май 2018
206
Глобальное здравоохранение стоит на пороге ключевых поворотных моментов

Институтом исследований человеческих данных IQVIA опубликован доклад, отражающий основные тенденции, которые будут определять развитие глобального здравоохранения в ближайшие 5 лет. Согласно отчету, глобальное здравоохранение стоит на пороге ключевых поворотных моментов. При этом изменения, которые произойдут в 2018 году, будут определять перспективы на ближайшие пять лет и последующие годы. Среди них: разработка принципиально новых лекарственных средств; появление новых технологий и способов сохранения и улучшения здоровья, изменение подходов к расчету стоимости технологий здравоохранения и социальной ценности лекарств. Но обо всем по порядку…

  1. Более активное использование доказательств реального мира (Real-World Evidence — RWE) регуляторными органами, плательщиками, исследовательскими центрами и фармацевтическими компаниями 

За последние десятилетия значительно возросло использование компьютеров и других электронных устройств для сбора и хранения данных, связанных со здоровьем. Это, так называемые, данные реального мира (Real World Data — RWD), т.е. сведения, касающиеся состояния здоровья пациента и/или предоставления медицинской помощи, регулярно собираемые из различных источников (электронные медицинские записи, данные от страховых компаний о возмещении расходов на лечение, сведения о фармаконадзоре, аптечные данные о рецептурных заказах, реестры продуктов и болезней, истории болезни, амбулаторные карты, устройства мониторинга здоровья).

По мере того, как большие данные (Big Data), собранные в условиях реальной клинической практики, становятся более объемными и надежными, они все чаще начинают использоваться в системе здравоохранения в качестве доказательств реального мира (Real-World Evidence — RWE) при оценке эффективности и безопасности лекарств и медицинских технологий, применяемых вне клинических испытаний, т.е. в реальной практике.

Данные реального мира уже широко используются держателями бюджетов здравоохранения для принятия решений о возмещении расходов на лекарственные средства. Сравнительно недавно их стали применять спонсоры клинических исследований и регуляторные органы. В первом случае они позволяют лучше проектировать и проводить клинические исследования, формулировать исследовательские гипотезы и осуществлять набор пациентов, а во втором – помогают принимать решения в отношении безопасности и эффективности продукта после его выхода на рынок. Немаловажно, что использование данных реального мира может способствовать ускорению и удешевлению процессов разработки и одобрения лекарств.

Выпуск первых критериев использования данных реального мира в дополнение к данным, полученным из обычных рандомизированных контролируемых исследований, при одобрении лекарств запланирован FDA на декабрь 2018 года, а выход окончательного руководства – на декабрь 21 года. В результате производители лекарств получат понимание, какие доказательства, основанные на RWE, будет принимать FDA при одобрении лекарств.

Использование RWE позволит сократить расходы производителей на исследования и ускорит процесс одобрения новых лекарств, комбинированных схем лечения рака, применения уже присутствующих на рынке препаратов по новым показаниям и т.д.

  1. Введение в клиническую практику биотерапевтических технологий нового поколения

В медицинскую практику постепенно приходят технологии клеточной и генной терапии, а также регенеративные лекарства, которые при одобрении получают статус «прорывных» методов или препаратов. Их свойства и новизна меняют взгляд на привычное определение того, что представляет собой лекарство, как клинически, так и с точки зрения ожиданий результатов, продолжительности лечения и затрат. Некоторые из них подразумевают индивидуальную генную инженерию и дают возможность полного излечения в результате одноразового применения.

В конце прошлого и в начале текущего года впервые в мировой истории от FDA получили одобрение две технологии генной терапии CAR-T. Согласно прогнозам IQVIA, в 2018 году будет одобрено 5-8 биотерапевтических методов/препаратов нового поколения. На этапе III фазы клинических исследований находится еще 40-45 новых биологически активных веществ (рисунок 1). Они появятся на рынке в течение следующих пяти лет.

Биотерапевтические методы нового поколения

Генная терапия

Адено-ассоциированная вирусная генная терапия

Генетическая терапия

Генная терапия на основе плазмид

Аденовирусная генная терапия

Генетически спроектированная аутологичная клеточная терапия

Ретровирусная генная терапия

ДНК-вакцины

Генетически спроектированная аутологичная клеточная вакцина

Целенаправленный ремонт генов

Регуляция экспрессии генов

Генная терапия с использованием в качестве вектора герпес-вируса

Использование генов супрессоров опухолей

Генная технология

Генная терапия с использованием в качестве векторов липидных наночастиц

Генная терапия с использованием вирусных векторов

Система переноса генов

Невирусная генная терапия

 

Клеточная терапия:

- Клеточная инженерия

- Клеточная трансплантация

- Соматическая клеточная терапия

- Терапия стволовыми клетками

- Трансплантация стволовых клеток

- Тканевая инженерия

- Регенерация тканей

- Тканевая терапия

- Ксеногенная, или межвидовая, трансплантация

Однако стоимость такого лечения чрезвычайно высока по сравнению с традиционными, малыми, терапевтическими молекулами. К примеру, за генную терапию В-клеточного острого лимфобластного лейкоза Kymriah (tisagenlecleucel) компанией Novartis Pharmaceuticals была установлена цена в размере 475 000 долларов США, а гомологичная ей терапия Yescarta (axicabtagene ciloleucel) была оценена Gilead Science в 373 000 долларов США. Высокая стоимость и разница в ценах CAR-T-терапии от разных компаний разожгла новую дискуссию по поводу роста цен на лекарства, отпускаемые по рецепту. В ответ на это компания Novartis заявила, что будет взимать плату за терапию Kymriah только в том случае, если пациенты ответят на лечение в течение месяца от начала терапии. Между тем, Gilead Science не последовала этому примеру.

Рисунок 1. Количество биотерапевтических методов/препаратов следующего поколения, уже присутствующих на рынке и находящихся на поздних стадиях исследований

Многие из этих революционных подходов слишком новы, чтобы иметь доказанные результаты в плане отдаленной эффективности и безопасности. Сочетание этой неопределенности с высокими издержками повлияет на то, как эти лекарства будут оплачиваться и использоваться.

По мере распространения инновационных видов лечения давление на бюджеты систем здравоохранения будет возрастать. Поэтому плательщикам предстоит создать новую схему их оплаты и возмещения, чтобы максимизировать доступ к этим клиническим достижениям.

  1. Включение цифровых приложений в клинические руководства

Использование инструментов Digital Health, в том числе мобильных приложений для здоровья и носимых медицинских устройств, открывает огромные перспективы в улучшении здоровья человека. Как и в случае с другими новыми технологиями здравоохранения, для их использования в клинической практике требуются доказательства эффективности. И таких доказательств появляется все больше — с 2007 года по август 2017 года опубликовано 571 исследование. В 2018 году, согласно прогнозам IQVIA, будут завершены и опубликованы еще примерно 340 исследований, а в ближайшие 5 лет их количество возрастет до 3500 (рисунок 2). На сегодняшний день уже получены убедительные доказательства эффективности инструментов цифрового здравоохранения в контроле сахарного диабета, депрессии и тревожных расстройств. Процесс создания убедительных доказательств в поддержку цифровых инструментов и вмешательств продолжится, что будет способствовать их включению в практические рекомендации.

Рисунок 2: Количество опубликованных исследований эффективности использования цифровых медицинских технологий

Появление хорошо разработанных приложений и мобильных устройств позволит улучшить результаты лечения, иногда при почти нулевых дополнительных затратах. Они будут охватывать широкий спектр заболеваний, войдут в клинические руководства и протоколы, а их стоимость будет возмещаться плательщиками. Однако предстоит урегулировать вопросы конфиденциальности, безопасности и интеграции технологий в рабочий процесс.

  1. Расширение использования телемедицины

Благодаря более широкому распространению высокоскоростного интернета, использованию специальных мобильных приложений, а также носимых медицинских устройств появилась возможность обслуживания пациентов посредством телефонных и интернет-консультаций (рисунок 3). Сторонники телемедицины утверждают, что во многих случаях очные врачебные приемы могут проводиться удаленно. Обходится такое дистанционное консультирование значительно дешевле, чем традиционные визиты к врачу, что очень важно, учитывая растущие затраты на здравоохранение.

Рисунок 3. Средства коммуникаций и цели их использования в телемедицине

Согласно прогнозам аналитиков, в 2018 году в США количество телеконсультаций увеличится на 15-40% и достигнет 35-42 млн. Если данная тенденция сохранится, к 2022 году 7,5% врачебных приемов будут осуществляться посредством телеконсультирования.

Следует отметить, что в 2018 году крупные работодатели в США стали применять финансовые стимулы к своим бенефициарам за использование услуг телемедицины. Ожидается, что удобство и экономия затрат приведут к расширению использования телемедицины. В течение следующих пяти лет каждый пациент, вероятно, столкнется с какой-либо формой взаимодействия посредством телекоммуникаций.

Телеконсультации особенно актуальны при ненадлежащем использовании первичной медико-санитарной помощи, а также в тех случаях, когда пациенты злоупотребляют услугами неотложной и скорой помощи. Некоторые страны уже достигли определенных успехов в использовании телекоммуникаций для обслуживания таких пациентов, что позволило им значительно снизить издержки.

  1. Снижение расходов на оригинальные брендированные лекарства на развитых рынках

С 2013 по 2017 годы расходы на оригинальные брендированные лекарства на развитых рынках увеличились с 326 до 395 млрд долл. США. Однако, в 2018 году, согласно прогнозам IQVIA, они сократятся на 1-3% — до $391 млрд и в последующие 5 лет останутся практически неизменными. Производители будут продолжать разрабатывать и выводить на рынок новые молекулы, но их будет несколько меньше, чем препаратов, которые потеряют эксклюзивность вследствие окончания срока патентной защиты. Кроме того, свою роль сыграют плательщики и держатели бюджетов, которые будут контролировать цены при обеспечении доступа к новым лекарствам.

  1. Рост расходов на развитых рынках будут стимулировать специализированные лекарства

В последнее десятилетие в сегменте новых лекарственных средств наблюдается устойчивый сдвиг в сторону специализированных фармацевтических препаратов (рисунок 4). К ним относятся лекарственные средства для лечения хронических, сложных или редких заболеваний (в том числе: онкологических, аутоиммунных заболеваний, гепатита С и другие), а также препараты, требующие особого администрирования поставщиком медицинских услуг, особых условий при дистрибьюции, тщательного фармаконадзора и т.д.

Рисунок 4. Расходы на специализированные лекарственные средства и рост на развитых рынках

Специализированные продукты будут стимулировать рост расходов на медицину. Их доля в структуре расходов на лекарственные средства на десяти крупнейших рынках будет увеличиваться. Так, в 2017 году она составляла 39% ($297 млрд), в 2018 году, по прогнозам IQVIA, она возрастет до 41% ($318 млрд), а к 2022 году, несмотря на сдерживание цен со стороны регуляторов и плательщиков, достигнет 48%. Отчасти это связано с тем, что у таких препаратов обычно очень мало прямых конкурентов.

  1. Конкуренция со стороны биосимиляров будет усиливаться

В настоящее время конкуренция со стороны биосимиляров на развитых рынках невелика. В 2017 году с ней столкнулось лишь 7 из 196 оригинальных биологических молекул с объемом продаж в $26 млрд. Однако, согласно прогнозам, пик окончания сроков патентной защиты на оригинальные биопрепараты на развитых рынках и появления биосимиляров придется на 2019-2022 годы. Они составят конкуренцию оригинальным биопрепаратам с объемом продаж на развитых рынках $52 млрд, а к 2027 году 77% текущих расходов на биопрепараты будут подвергаться определенной форме конкуренции (рисунок 5).

Преимущества увеличения количества биосимиляров на рынке для потребителя очевидны. Они способствуют экономии затрат, расширяя, тем самым, доступ к биологической терапии. Однако только время покажет, какая экономия будет сгенерирована биосимилярами.

Рисунок 5. Тор-10 оригинальных биопрепаратов по объему продаж в 2016 году на развитых рынках и появление первых биоподобных конкурентов

Среди факторов, которые окажут влияние на глобальное здравоохранение аналитики IQVIA также называют замедление темпов роста фармацевтических рынков стран, отнесенных к кластеру развивающихся рынков (Pharmerging Markets); некоторое сокращение показателя расходов на лекарства на душу населения в США и сдерживание затрат на лечение дорогостоящими лекарствами путем более активного использования схемы оплаты по результату терапии, когда держатели бюджетов платят меньше, если препарат показал себя не столь эффективным, чем было продемонстрировано в клинических исследованиях. Полная версия отчета, включая подробное описание методологии, доступна на сайте www.IQVIAInstitute.org.

Источник: Фармацевтическое обозрение Казахстана

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner4
    banner5
    banner6
  • banner1 1
    banner2
    banner3