Топ 10 за все время
-
Выделен ген, отвечающий за размер коры мозга и наличие извилин у людей
Пн, 23 Март 201510118 -
Предложена новая система доставки генной терапии в клетку
Вт, 11 Нояб 20149544

Генная терапия может быть эффективна при тяжелой гемофилии В, спровоцированной дефицитом фактора свертываемости крови IX. Об этом свидетельствуют результаты клинического исследования, в котором приняло участие 10 пациентов, страдающих данным заболеванием.
В исследовании использовались векторы на основе самокомлементарного аденоассоциированного вируса серотипа 8 (AAV8). Основной задачей эксперимента была оценка устойчивости экспрессии фактора IX, а также определение зависимости реакции от дозы препарата и оценка безопасности терапии.
Дозозависимый эффект определялся при участии шести пациентов: двое из них получали инъекцию с малой дозой препарата, двое – со средней и двое – с высокой дозой. Остальным участникам была сделана инъекция высокой дозы - 2х1012 вирусных векторов на 1 кг массы тела.
Полученные результаты свидетельствуют о высокой эффективности генной терапии в лечении гемофилии В, при этом терапия на основе вирусного вектора имеет дозозависимый эффект. У пациентов, получавших высокую дозу, частота эпизодов кровотечений и использования профилактического концентрата фактора IX уменьшилась на 90%. Наблюдения за участниками продолжаются. На данный момент выработка фактора IX сохраняется у пациентов уже 3,2 года. Исследователи сообщают, что такая терапия не сопровождается развитием серьезных побочных эффектов.
Результаты исследования были опубликованы в New England Journal of Medicine
Похожие статьи
Наши партнеры
Наши проекты