О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

Генная терапия эффективна при гемофилии В
Вт, 02 Дек 2014
921
Генная терапия эффективна при гемофилии В

Генная терапия может быть эффективна при тяжелой гемофилии В, спровоцированной дефицитом фактора свертываемости крови IX. Об этом свидетельствуют результаты клинического исследования, в котором приняло участие 10 пациентов, страдающих данным заболеванием. 

В исследовании использовались векторы на основе самокомлементарного аденоассоциированного вируса серотипа 8 (AAV8). Основной задачей эксперимента была оценка устойчивости экспрессии фактора IX, а также определение зависимости реакции от дозы препарата и оценка безопасности терапии.

Дозозависимый эффект определялся при участии шести пациентов: двое из них получали инъекцию с малой дозой препарата, двое – со средней и двое – с высокой дозой. Остальным участникам была сделана инъекция высокой дозы - 2х1012 вирусных векторов на 1 кг массы тела. 

Полученные результаты свидетельствуют о высокой эффективности генной терапии в лечении гемофилии В, при этом терапия на основе вирусного вектора имеет дозозависимый эффект. У пациентов, получавших высокую дозу, частота эпизодов кровотечений и использования профилактического концентрата фактора IX уменьшилась на 90%. Наблюдения за участниками продолжаются. На данный момент выработка фактора IX сохраняется у пациентов уже 3,2 года. Исследователи сообщают, что такая терапия не сопровождается развитием серьезных побочных эффектов. 

Результаты исследования были опубликованы в New England Journal of Medicine

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6