О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

FDA зарегистрировало препарат для терапии мукополисахаридоза VII типа
Пт, 17 Нояб 2017
86
FDA зарегистрировало препарат для терапии мукополисахаридоза VII типа

FDA одобрило препарат вестронидаза (vestronidase alfa-vjbk) компании Ultragenyx Pharmaceutical для лечения детей и взрослых пациентов с мукополисахаридозом VII типа (синдром Слая), редким генетическим заболеванием. Во всем мире насчитывается всего 150 человек с данным диагнозом. Препарат будет продаваться под торговым наименованием Mepsevii.

Mepsevii представляет собой заместительную ферментную терапию. Мукополисахаридоз  VII типа характеризуется дефицитом фермента β-глюкуронидазы, что приводит к накоплению в тканях организма токсичных веществ.

Безопасность и эффективность препарата Mepsevii оценивались в клинических испытаниях с участием 23 пациентов в возрасте от 5 месяцев до 25 лет. Они получали препарат один раз в две недели на протяжении до 164 недель. Эффективность оценивалась с помощью шестиминутного теста ходьбы, который смогли пройти 10 пациентов. У двух пациентов наблюдалось заметное улучшение функции легких.

Наиболее распространенными побочными эффектами, связанными с приемом вестронидазы, были инфузионные реакции, диарея, сыпь и анафилаксия.

FDA потребовало производителя провести постмаркетинговые исследования для оценки долгосрочной безопасности лекарственного средства.

Источник: clinical-pharmacy.ru

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner1 1
    banner2
    banner3
  • banner4
    banner5
    banner6