О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

FDA одобрило препарат Онпаттро (патисиран) компании Alnylam Pharmaceuticals для лечения полинейропатии
Пт, 14 Сен 2018
246
FDA одобрило препарат Онпаттро (патисиран) компании Alnylam Pharmaceuticals для лечения полинейропатии

FDA одобрило препарат Онпаттро / Onpattro (патисиран / patisiran) компании Alnylam Pharmaceuticals, предназначенный для лечения заболеваний периферической нервной системы, связанных с наследственным  амилоидозом, вызванным аномальным накоплением белка транстиретина (TTR). Это первый одобренный FDA препарат на основе РНК-интерференции.

Во всем мире насчитывается около 50 тысяч человек с поражением периферической нервной системы, связанным с наследственным  амилоидозом. Действие патисирана направлено на предотвращение производства TTR, что позволяет уменьшить накопление амилоидных отложений в периферических нервах, улучшить симптомы и лучше контролировать состояние пациента. 

Эффективность препарата Онпаттро (патисиран) была доказана в клиническом исследовании с участием 225 пациентов, 148 из которых принимали патисиран один раз в три недели в течение 18 месяцев, а 77 участников получали плацебо. Пациенты, получавшие патисиран, имели лучшие результаты по показателям полинейропатии, включая мышечную силу, чувствительность, рефлексы и вегетативные симптомы по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. 

Наиболее частыми побочными эффектами, связанными с приемом Онпаттро (патисиран), были реакции, связанные с инфузией, боль в спине, тошнота, боль в животе, одышка  и головная боль. Пациенты могут также испытывать проблемы со зрением. Прием патисирана приводит к снижению уровня витамина А.

 

 

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner4
    banner5
    banner6
  • banner1 1
    banner2
    banner3