О журнале

Журнал «Фармакогенетика и фармакогеномика» публикует оригинальные статьи о проведённых клинических, клинико-экспериментальных и фундаментальных научных работах, обзоры, лекции, описания клинических случаев, а также вспомогательные материалы по всем актуальным проблемам персонализированной медицины
Формакогенетика
Подробнее

Топ 10 за все время

CRISPR для лечения генетических заболеваний печени
Вт, 23 Окт 2018
174
CRISPR для лечения генетических заболеваний печени

Система BE3, которая не разрезает ДНК полностью, позволяет избежать нежелательных генетических ошибок во время восстановления после использования CRISPR-Cas9.

Ученые провели два исследования на животных с использованием модифицированной версии системы генного редактирования. Первое исследование было проведено учеными из США на мышиных моделях с редким заболеванием печени, наследственной тирозинемией 1 типа (НТ1). Прогрессирование данного заболевания может привести к развитию печеночной недостаточности и появлению злокачественных новообразований.


Ученые использовали пренатальное генное редактирование на мышиной модели с HT1 для того чтобы усовершенствовать функцию печени. Ученые сообщили, что после проведения генного редактирования мыши демонстрировали улучшение функции печени по сравнению с животными, которым давался стандартный препарат для лечения HT1.


Исследователи использовали систему BE3, которая в отличие от CRISPR-Cas9 не разрезает ДНК полностью, а лишь доставляет фермент в определенное место в ДНК клеток печени. Данная система способна предотвратить нежелательные генетические ошибки во время процесса восстановления после использования CRISPR-Cas9. Фермент модифицировал генетическую последовательность для того чтобы произвести необходимый терапевтический эффект в эмбрионах мышей. После рождения у мышей наблюдалось стабильное количество BE3-редактированных клеток печени в течение трех месяцев. Ученые также планируют использовать данную технологию для прямого исправления мутации.


В ходе второго исследования на мышах ученые из Швейцарии рассмотрели возможность использования генного редактирования для лечения фенилкетонурии. Причиной заболевания является наследственная мутация в гене, ответственном за выработку фермента фенилаланин-гидроксилаза в печени. Используя CRISPR-Cas9, ученые добавили фермент цитидиндезаминаза, благодаря чему удалось откорректировать до 60% всех копий мутировавшего гена в печени у взрослых особей. У животных не наблюдалось симптомов заболевания.
В настоящее время ученые ищут новые методы доставки CRISPR и BE3, которые смогут снизить риск нежелательных иммунных реакций.

Источник: www.univadis.ru

Опубликовано: FierceBiotech, Scientists use CRISPR to treat genetic liver diseases in neonatal and adult mice

 

Похожие статьи

Наши проекты

  • banner4
    banner5
    banner6
  • banner1 1
    banner2
    banner3